Quel est le médicament le plus cher au monde?

Le prix de la santé :

Selon un proverbe anglais, le plus pauvre n’échangerait pas sa santé pour de l’argent, mais le plus riche donnerait tout son argent pour la santé.

Cette seconde partie reflète assez bien du coût exorbitant de certains traitements sur le « marché de la santé ». Ainsi, le 12 avril 2010, Guy Macy sort pour www.pharmactua.com un condensé des six traitements les plus chers au monde d’après Forbes et une analyse Pharmactua.

6 : Cerezyme de Genzyme

Il s’agit d’un traitement dédié à ceux qui souffrent de la maladie génétique de Gaucher. Cerezyme, (imiglucérase) revient au patient à 200 000 dollars l’année et a enregistré des ventes se chiffrant à 793 millions de dollar en 2009.

5 : Myozyme de Genzyme

Myozyme, (alglucosidase) est un traitement suivi par les patients atteints de la maladie de pompe. Ce traitement coûte à un patient adulte 300 000 dollars pour une année contre 100.000 dollars l’année pour un enfant. Les ventes mondiales enregistrées par Myozyme s’élevaient à 324 millions de dollars en 2009.

4 : Cinryse de Viropharma

Cinryse, un inhibiteur de la C1 estérase, est un traitement destiné aux personnes atteintes d’angio-œdème héréditaire. Il revient à 350 000 dollars à l’année pour un patient. Ses ventes ont atteint les 90 millions de dollar en 2009 et estimées pouvoir dépasser les 350 millions en 2013.

3 : Naglazyme de Biomarin Pharmaceuticals

Il est préconisé lors du traitement du syndrome de Maroteaux Lamy et de la muccopolysaccharidose. Pour ce traitement, le patient doit dépenser 365 000 dollars par an.

2 : Elaprase du groupe Shire

Elaprase, (idursulfase) est un traitement pour le syndrome de Hunter, une maladie métabolique rare qui touche 500 américains. Un patient qui est traité à l’Elaprase doit prévoir un coût annuel de 375000 dollars. Elaprase a connu un chiffre d’affaires de 353 millions en 2009.

1 : Soliris du groupe pharmaceutique Alexion Pharmaceuticals

Soliris, (eculizumab) est un anticorps monoclonal consacré au traitement des personnes qui sont atteintes de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, un syndrome hémolytique et urémique atypique qui touche 8 000 américains. Le traitement a un coût annuel de 409 500 dollars. En 2009, les ventes mondiales de Soliris s’élevaient à 295 millions de dollar, vient s’ajouter à cela le fait que l’action du groupe ait progressé de 130 % depuis le lancement du traitement en.

Hémoglobinurie paroxystique nocturne ou la maladie qui coûte très cher

Egalement appelée ou maladie de Marchiafava-Micheli, l’hémoglobinurie paroxystique nocturne désigne une affection génétique rare qui touche les cellules souches hématopoiétiques et les rend anormalement sensibles à l’action lytique du complément.

Classiquement, les manifestations cliniques sont une anémie hémolytique qui est observée chez le sujet jeune, accompagnée d’urines foncées le matin (hémoglobinurie) et parfois d’un ictère modéré ; et associée parfois à une leucopénie et/ou une thrombopénie modérée.

L’évolution :

  • Souvent vers la survenue de thromboses, fréquemment situées dans les veines sus-hépatiques (syndrome de Budd-Chiari) et dans le système nerveux central.
  • Possibilité d’apparition d’autres manifestations comme dess crises douloureuses abdominales, des infections ORL et pulmonaires.
  • Possibilité de développement d’une aplasie médullaire à une fréquence modérée et rarement possibilité de l’évolution de la maladie vers un syndrome myélodysplasique ou vers une leucémie aiguë.

SOLIRIS 300mg

SOLIRIS 300 mg Solution à diluer pour perfusion Boîte de 1 Flacon de 30 ml

Indications :

Soliris (eculizumab) est indiqué pour le traitement des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Les preuves du bénéfice clinique de Soliris dans le traitement des patients atteints d’HPN sont limitées aux patients ayant un antécédent de transfusions.

Classe thérapeutique : Immunologie

Principes actifs : Eculizumab

Excipients : Phosphate monosodique, Phosphate disodique, Sodium chlorure, Polysorbate 80, Eau pour préparations injectables; Présence de : Sodium

Substrats d’origine : Protéines de souris

Statut : Médicament soumis à prescription médicale

Laboratoire : Alexion Europe

Posologie :

A au moins deux semaines avant le début du traitement par Soliris, les patients doivent être vaccinés et doivent être de nouveau vaccinés selon les recommandations vaccinales en vigueure. Ceci dans le but de réduire le risque d’infection à méningocoque (Neisseria meningitidis)

L’administration de Soliris doit se faire par un professionnel de santé et sous la surveillance d’un médecin qui a l’expérience de la prise en charge des patients atteints de troubles hématologiques. Effectivement, le patient qui suit le traitement a besoin d’être surveillé pendant l’heure qui suit la perfusion. Dans le cas où un effet indésirable se produit pendant l’administration, le médecin peut décider d’interrompre ou de ralentir la perfusion. Dans le cas du ralentissement, la durée totale de perfusion ne peut dépasser deux heures.

La posologie comprend une phase initiale de 5 semaines, suivie d’une phase d’entretien :

  • Phase initiale : 600 mg de Soliris par perfusion intraveineuse de 25 à 45 minutes toutes les semaines pendant les 4 premières semaines, suivie de 900 mg de Soliris à la cinquième semaine.
  • Phase d’entretien : 900 mg de Soliris par perfusion intraveineuse de 25 à 45 minutes tous les 14 jours, plus ou moins 2 jours.

Soliris n’est pas à administrer en injection intraveineuse directe ou en bolus mais en perfusion intraveineuse de 25 à 45 minutes par gravité, par une pompe seringue ou par une pompe à perfusion. Lors de l’administration au patient, la solution diluée de Soliris n’a pas besoin d’être protégée de la lumière.

Enfants et adolescents : il n’y a pas d’expérience chez les enfants.

Personnes âgées : on peut administrer Soliris à des patients de 65 ans ou plus. Aucun élément n’indique que des précautions particulières soient nécessaires lors de l’administration du traitement aux personnes âgées, bien que l’expérience avec Soliris chez ce type de patients soit encore limitée.

Insuffisance rénale : la sécurité et l’efficacité de Soliris n’ont pas été étudiées chez les patients présentant une insuffisance rénale.

Insuffisance hépatique : la sécurité et l’efficacité de Soliris n’ont pas été étudiées chez les patients présentant une insuffisance hépatique.

Classe pharmacothérapeutique : Immunomodulateurs, code ATC : L04AA25

Soliris est un anticorps humanisé monoclonal recombinant IgG2/4k qui se lie à la protéine C5 du complément et inhibe l’activation de la fraction terminale du complément. L’anticorps Soliris contient des régions constantes humaines et des régions murines déterminant la complémentarité greffées sur les régions variables humaines des chaînes légères et lourdes. Soliris est composé de deux chaînes lourdes de 448 acides aminés et de deux chaînes légères de 214 acides aminés ; son poids moléculaire est d’environ 148 kDa.

Soliris est produit dans un système d’expression de myélome murin (lignée cellulaire NS0) et purifié par chromatographie d’affinité et d’échanges d’ions. Le procédé de fabrication du produit vrac comprend également des étapes spécifiques d’inactivation et de suppression virale.

Mécanisme d’action :

L’eculizumab, principe actif de Soliris, est un inhibiteur de la fraction terminale du complément qui se lie de manière spécifique à la protéine C5 du complément avec une affinité élevée, inhibant ainsi son clivage en C5a et C5b et empêchant la formation du complexe C5b-9 de la fraction terminale du complément. Soliris restaure par conséquent la régulation de la fraction terminale du complément dans le sang des patients HPN et inhibe l’hémolyse intravasculaire induite par la fraction terminale du complément chez ces patients. L’eculizumab préserve les composants précoces de l’activation du complément qui sont essentiels à l’opsonisation des microorganismes et à la clairance des complexes immuns.

L’administration de Soliris a conduit à une réduction rapide et durable de l’activité de la fraction terminale du complément. Des concentrations sériques d’eculizumab d’environ 35 microgrammes/ml suffisent à une inhibition presque complète de l’hémolyse intravasculaire induite par la fraction terminale du complément chez la plupart des patients atteints d’HPN.

Conduite à tenir pour les conducteurs de véhicules :

Les effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines n’ont pas été étudiés.

Contre-indications :

  • Le médicament est contre-indiqué aux patients développant une hypersensibilité à l’eculizumab, aux protéines murines ou à l’un des excipients.
  • Ne pas commencer de traitement par Soliris dans les cas suivants : -Infection par Neisseria meningitidis non résolue- Patients sans vaccination à jour contre Neisseria meningitidis-Déficits héréditaires connus ou suspectés du complément
  • Enfants et adolescents : il n’y a aucune expérience chez les enfants.
  • Allaitement : on ignore si l’eculizumab est sécrété dans le lait humain. Puisque de nombreux médicaments et immunoglobulines sont sécrétés dans le lait humain et compte tenu de la possibilité de réactions indésirables graves chez les nourrissons allaités, l’allaitement doit être interrompu pendant le traitement et jusqu’à 5 mois après le traitement.
  • Ne pas administrer en injection intraveineuse directe ou en bolus.

Déconseillé :

Grossesse : aucune donnée clinique n’est disponible quant à l’exposition des femmes enceintes à Soliris. Aucune étude de la reproduction chez l’animal n’a été réalisée avec eculizumab. Néanmoins, on sait que les IgG humaines sont connues pour traverser la barrière placentaire maternelle ; l’eculizumab risque ainsi de provoquer une inhibition de la fraction terminale du complément dans la circulation du fœtus. Par conséquent, Soliris ne doit être administré à une femme enceinte que si son usage est manifestement nécessaire. Les femmes en âge de procréer qui suivent le traitement sont tenues d’avoir recours à des méthodes de contraception adéquates pendant le traitement et jusqu’à 5 mois après le traitement.

Précautions d’emploi :

Soliris ne devrait pas affecter la composante aplasique de l’anémie des patients atteints d’HPN.

Infection à méningocoque : à cause de son mécanisme d’action, l’utilisation de Soliris augmente la prédisposition du patient à une infection à méningocoque (Neisseria meningitidis). Ces patients peuvent présenter un risque d’infection par des types sérologiques rares (en particulier Y, W135 et X), bien qu’une infection à méningocoque due à tout type sérologique puisse survenir. Pour réduire le risque d’infection, tous les patients doivent être vaccinés au moins 2 semaines avant l’administration de Soliris et revaccinés conformément aux recommandations vaccinales en vigueur. Les vaccins tétravalents contre les types sérologiques A, C, Y et W135 sont fortement recommandés, de préférence de type conjugué. La vaccination peut ne pas suffire à éviter une infection à méningocoque. Les recommandations officielles relatives à l’utilisation appropriée d’antibactériens doivent être prises en compte. Trois cas d’infection à méningocoque ont été signalés chez des patients traités par Soliris : deux cas chez des patients vaccinés atteints d‘HPN et un cas chez un patient non vacciné présentant une glomérulonéphropathie membraneuse idiopathique. Tous les patients doivent être surveillés afin de dépister tout signe précoce d’infection à méningocoque, examinés immédiatement en cas de suspicion d’infection et traités par antibiotiques si nécessaire. Les patients doivent être informés des signes et symptômes, ainsi que de la conduite à tenir pour obtenir une prise en charge médicale immédiate.

Autres infections systémiques: du fait de son mécanisme d’action, le traitement par Soliris doit être administré avec précaution chez les patients présentant des infections systémiques actives.

Globalement, la sévérité et la fréquence des infections chez les patients sous Soliris étaient similaires à celles des patients sous placebo lors des études cliniques, bien qu’une augmentation du nombre et de la sévérité des infections, due en particulier aux bactéries encapsulées, ne puisse être écartée. Les patients doivent être informés des mentions figurant sur la notice qui leur est destinée pour améliorer leur connaissance des infections potentiellement graves, ainsi que de leurs signes et symptômes.

Réactions à la perfusion : comme avec toutes les protéines thérapeutiques, l’administration de Soliris peut entraîner des réactions lors de la perfusion ou une immunogénicité susceptible de provoquer des réactions allergiques ou d’hypersensibilité (y compris une anaphylaxie) ; toutefois, dans les études avec Soliris chez les patients atteints ou non d‘HPN, les troubles du système immunitaire observés dans les 48 heures suivant l’administration de Soliris n’étaient pas différents de ceux observés sous placebo. Au cours des essais cliniques, aucun patient HPN n’a présenté de réaction à la perfusion ayant nécessité l’arrêt du traitement par Soliris. L’administration de Soliris doit être interrompue chez tous les patients présentant des réactions sévères à la perfusion ; ceux-ci doivent alors recevoir un traitement médical approprié.

Immunogénicité : peu fréquemment, au cours de toutes les études menées chez des patients atteints ou non d’HPN, des réponses en anticorps de faible titre ont été détectées chez les patients traités par Soliris avec une fréquence (3,4 %) similaire à celle observée sous placebo (4,8 %). Aucun patient n’a développé d’anticorps neutralisant après traitement par Soliris, et il n’a pas été observé que le développement d’anticorps est corrélé avec la réponse clinique ou avec les effets indésirables.

Vaccination : avant de débuter un traitement par Soliris, il est recommandé que les patients atteints d‘HPN soient vaccinés conformément aux recommandations vaccinales en vigueur. De plus, tous les patients doivent être vaccinés contre le méningocoque au moins 2 semaines avant d’administrer le traitement par Soliris. Si disponibles, les vaccins tétravalents conjugués sont recommandés (voir Infection à méningocoque).

Traitement anticoagulant : le traitement par Soliris ne doit pas modifier le traitement par anticoagulant.

Surveillance biologique : les patients atteints d‘HPN doivent être surveillés afin de détecter tout signe ou symptôme d’hémolyse intravasculaire, y compris un suivi des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH). Les patients HPN sous Soliris doivent être surveillés de la même manière afin de dépister toute hémolyse intravasculaire par le dosage des taux de LDH ; un ajustement de la dose peut alors s’avérer nécessaire dans les limites du schéma posologique recommandé de 14 jours +/-2 jours lors de la phase d’entretien (jusqu’à 12 jours).

Interruption du traitement : les patients qui interrompent le traitement par Soliris doivent être suivis afin de dépister tout signe ou symptôme d’hémolyse intravasculaire grave. Une hémolyse grave est mise en évidence par des taux sériques de LDH supérieurs au taux de LDH avant traitement, associés à l’un des signes suivants : baisse absolue de la taille du clone HPN supérieure à 25% en une semaine ou moins (en l’absence de dilution due à la transfusion), taux d’hémoglobine < 5 g/dl ou baisse du taux d’hémoglobine > 4 g/dl en une semaine ou moins ; angor, modification de l’état mental, augmentation de 50 % du taux sérique de créatinine ou thrombose. La surveillance de tout patient interrompant le traitement par Soliris doit se poursuivre pendant au moins 8 semaines pour détecter toute hémolyse grave et toute autre réaction.

En cas d’apparition d’une hémolyse grave après l’arrêt du traitement par Soliris, les procédures/traitements suivants doivent être envisagés : transfusion sanguine (concentrés erythrocytaires) ou exsanguinotransfusion si le clone HPN érythrocytaire est > 50% des érythrocytes totaux, en cytométrie en flux, traitements anticoagulants, corticostéroïdes ou reprise du traitement par Soliris. Dans les études cliniques portant sur des patients HPN, 16 patients ont interrompu le traitement par Soliris. Aucune hémolyse grave n’a été observée.

Excipients : ce médicament contient 5,00 mmol de sodium par dose (1 flacon). Ceci doit être pris en compte chez les patients nécessitant un régime à apports contrôlés en sodium.

Interactions : Aucune étude d’interaction n’a été réalisée.

Incompatibilités :

Ce médicament ne doit pas être mélangé avec d’autres médicaments, à l’exception de ceux mentionnés dans la rubrique Instructions pour l’utilisation, la manipulation et l’élimination : du chlorure de sodium à 0,9 %, du chlorure de sodium à 0,45 % ou du dextrose à 5 % dilué dans de l’eau.

En cas de surdosage : Aucun cas de surdosage n’a été rapporté.

Réactions indésirables : Les réactions indésirables les plus souvent rapportées, chacune survenant chez au moins 5 % des patients, étaient : céphalées, vertiges, nausées et fièvre…

 

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